信念

雙月刊

IN PEOPLE? WE BELIEVE

2024年07月第17期

■本期導讀

◆ 里程碑！信念醫藥子公司成功獲批《藥品生產許可證》B證！

◆ 信念醫藥針對血友病B的基因治療藥物BBM-H901注射液的新藥上市申請獲國家藥品監督管理局受理

◆ 信念醫藥BBM-H901注射液用于治療B型血友病的最新臨床研究成果正式公布

◆ 信念醫藥榮獲CGT領域年度最具成長性企業

封面故事

編輯：倪亞香

2024年7月24日，國家藥品監督管理局（NMPA），正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請（NDA）。

BBM-H901注射液是信念醫藥自主研發和生產的首款重磅產品，也是國內首個遞交新藥上市申請的針對遺傳病的基因治療藥物。此次里程碑式進展，意味著該款產品有望成為中國首個獲批上市的適用于血友病B的重組腺相關病毒（AAV）的基因療法，亦有望重塑全球AAV基因治療領域新格局。

BBM-H901注射液注冊臨床研究的牽頭研究者、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊教授表示：

“中國血友病B患者群體仍然存在未被滿足的醫療需求，目前多使用凝血酶原復合物（PCC）用于替代治療，存在感染風險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規范，中重度患者常見關節出血和畸形。BBM-H901注射液研究的最新數據顯示其安全性和有效性良好，我們對BBM-H901注射液的上市及其為患者帶來的臨床獲益充滿期待！”

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：

“我們很高興與大家分享這則喜訊，BBM-H901注射液的新藥上市申請已經獲得國家藥品監督管理局的受理！‘回望征途千山遠’，這一里程碑的背后，凝聚著所有信念人日復一日的專業和專注，亦匯集著研究者、受試者及家屬、各級政府、合作伙伴和同仁朋友的信賴與支持。在此，我謹代表公司致以最誠摯的感謝。‘翹首前路萬木春’，信念醫藥將繼續深耕基因治療領域，力爭將更多同類首創和同類最優的藥物帶給廣大患者！”

本次研究（CTR20212816）是一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視，該注冊研究的安全性和有效性均達到預期。

編輯：邢晨

2024年7月24日，公司正式宣布AAV基因療法BBM-H901的上市申請獲得NMPA受理，用于治療血友病B成年患者。在這個值得紀念的日子，信念人齊聚一堂，通過連線直播的方式，共同見證這一歷史性時刻。這不僅是對公司科研實力的肯定，更是對團隊不懈努力的“嘉獎”。

本次慶典在閔行、醫檢所、臨港三個辦公點同時舉行，線上線下同步，每一位員工都能參與到這一重要時刻。慶典伊始，我們邀請肖嘯博士、蔣威博士以及杜增民博士于現場直播出鏡，他們分別就本次重大里程碑事件發表了感言。

肖嘯博士聲情并茂地回顧了BBM-H901注射液的研發歷程，并對團隊的辛勤工作表達了真摯感謝。他強調，這一成績的取得，離不開每一位員工的持續努力和對卓越的不懈追求。蔣威博士和杜增民博士也展望了公司未來的發展，他們相信，這款新藥的上市將為患者帶來新的希望，同時也將推動公司在基因治療領域的進一步發展。

隨著香檳的打開，慶典的氣氛達到了高潮。員工們共同舉杯，慶祝這一激動人心的時刻。大家分享著蛋糕和飲料，臉上洋溢著幸福的笑容，心中充滿了對未來的憧憬。

BBM-H901注射液新藥上市申請的受理，標志著我司在基因治療領域的新起點。我們相信，這只是一個開始，未來我們將攜手創造更多的輝煌。讓我們以這次慶典為起點，繼續前進，共同書寫公司發展的新篇章。

目錄/

contents

資訊速遞

信念醫藥子公司成功獲批《藥品生產許可證》B證

信念醫藥BBM-H901注射液用于治療B型血友病的最新臨床研究成果正式公布

ISTH & AB Meeting 精彩回顧

國家藥品監督管理局藥品審評中心、國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中心、上海市藥品監督管理局調研團領導蒞臨信念醫藥考察指導

榮譽展示

信念醫藥榮獲CGT領域年度最具成長性企業

科技薈萃

只需一針！免去上百次治療，輝瑞基因療法獲歐盟推薦上市

潛在首款！現貨型基因療法治療罕見呼吸道腫瘤1/2期臨床達到主要終點

讓聾啞兒童聽見和說話，鼎新基因AAV基因療法研究成果發表《自然》子刊

星眸生物wAMD基因治療藥物I期臨床完成首例患者給藥

企業文化

信念醫藥研發運營副總裁蔣威博士專訪

端午節文化活動

夏季防暑指南

贊助人/主辦方

主編

副主編

美術

編輯

：? 鄭? ? 靜

：? 倪亞香

：? 頓? ? 躍? ?

：? 胡夏軻

信念內刊編委會

：? 邵文琦? ?邢? ? 晨

? ? ?余煌輝? ?衛? ? 婷

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里程碑！信念醫藥子公司成功獲批《藥品生產許可證》B證！

ISTH 2024 | 信念醫藥BBM-H901注射液用于治療B型血友病的最新臨床研究成果正式公布

ISTH & AB Meeting 精彩回顧

國家藥品監督管理局藥品審評中心、國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中心、上海市藥品監督管理局調研團領導蒞臨信念醫藥考察指導

資訊速遞

資訊速遞

編輯：倪亞香

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信致醫藥《藥品生產許可證》

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編輯：倪亞香

2

近日，信念醫藥科技（上海）有限公司（簡稱：信念醫藥）全資子公司上海信致醫藥科技有限公司（簡稱：信致醫藥）順利通過藥品上市許可持有人（MAH）管理體系審核和現場檢查，獲得由上海市藥品監督管理局頒發的《藥品生產許可證》B證。

此次獲得《藥品生產許可證》B證，標志著信致醫藥已經具備作為藥品上市許可持有人履行藥品在整個生命周期主體責任的能力，相關合規性得到監管機構的專業認可，具體包括質量管理、生產管理、藥物警戒管理、風險管理、產品上市后追溯體系和責任賠償等方面。

于信念醫藥而言，B證的獲得亦具有重要的里程碑意義。自此，公司同時持有C證和B證，實現了全產業鏈運營的閉環管理和全面升級，為后續藥物的上市許可申報以及上市后商業化生產奠定了堅實基礎，也為企業持續釋放創新活力與潛力提供了廣闊空間。

截止目前，信念醫藥已在多維領域取得進展和突破。未來，公司將以此為契機，堅決落實藥品上市許可持有人主體責任，深化戰略布局，發揮領域優勢，促進成果轉化，攜手合作伙伴，將更多的前沿藥物惠及中國乃至世界患者，同時助力整體生物醫藥行業長足健康發展。

2024年6月24日，信念醫藥首款候選藥物BBM-H901注射液在研究者發起的臨床研究（IIT，NCT04135300）中用于治療B型血友病成年患者出血的長期隨訪相關研究數據，于第32屆國際血栓與止血學會大會（ISTH）以口頭報告正式公布。

BBM-H901注射液由信念醫藥自主研發和生產，是一款攜帶優化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表達盒的重組腺相關病毒基因治療藥物。在此次大會，其相關展示內容如下：

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本次研究由中國醫學科學院血液病醫院發起，是一項單中心、單臂、探索性研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在中國B型血友病患者（FIX≤2%，年齡≥18歲）中的安全性和有效性。2019年10月至2021年1月，10例受試者成功入組并且完成BBM-H901注射液（5E12 vg/kg）的單次輸注治療。其治療后截止最后1例受試者訪視1年的數據已于2022年5月發表在《柳葉刀-血液病學》上。此次ISTH大會主要公布這10例受試者在BBM-H901注射液輸注后，長期隨訪3.0-4.5年的安全性及療效數據。

· 10例受試者隨訪3.0-4.5年，中位時間為176周（153-235周）。所有受試者最后一次隨訪FIX活性的平均值（±SD）為43.17 (±26.91) %（一期法Actin-FSL）。

· 在接受BBM-H901注射液治療后，各時間點平均FIX活性＞30%（一期法Actin-FSL）。

· 長期隨訪3.0-4.5年期間，9例受試者FIX持續穩定較高表達，未發生出血事件，年化出血率（ABR）為0，且完全停止了外源性FIX產品的替代治療。

· 研究期間，無死亡、無嚴重不良事件、無血栓栓塞事件、無FⅨ抑制物陽性的不良事件發生，長期隨訪期間無轉氨酶異常的不良事件發生。

本研究顯示，BBM-H901注射液安全性良好，載體衍生的FIX活性水平長期持續穩定表達，并可顯著降低出血事件，極大減少B型血友病患者對外源性FIX產品（凝血酶原復合物、凝血因子IX）替代治療的需求。

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編輯：余煌輝

2024年6月22日至26日，第32屆國際血栓與止血學會年會（ISTH）在泰國曼谷盛大召開，本屆會議匯集了全球數千名血液學領域的杰出專家，共同分享和探討血液學領域的最新進展和未來趨勢。信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士以及臨床運營副總裁頓躍先生出席大會。

6月24日上午，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）的薛峰教授以口頭報告形式向與會者匯報展示了BBM-H901注射液在研究者發起的臨床研究（IIT）中的長期隨訪數據，為產品的安全性和有效性提供了有力的科學證據。

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當日下午，武田基因治療專題衛星會（China Medical Rare Bleeding Disorders Summit）順利召開，肖嘯博士作為討論環節嘉賓，分享了關于血友病B治療的獨到見解，包括但不限于現有替代治療的風險和障礙、基因療法的用藥特點、循證證據以及對于未來可深入探索的關鍵問題的建議。

ISTH期間，肖嘯博士與世界各地的血友病患者、患者組織、醫生和業界同仁進行了諸多探討和交流。包括行業大咖Leonard A. Valentino (President & CEO, National Hemophilia Foundation)、Glenn Pierce (WFH & WFHUSA Board of Directors, NHF Medical and Scientific Advisory Council)，等等。

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會上，薛峰教授圍繞BBM-H901 注射液的III期臨床數據進行了細致解讀，這是主要的日程內容之一。與會專家就此以及中國血友病B臨床診療現狀進行了多維度的科學討論。專家們針對血友病B的診斷率低、治療目標單一、以及替代治療中存在的問題，提出了多項建議和改進措施。

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這次活動在建立血友病B診療的專家共識以及推進BBM-H901注射液相關的專家教育方面，可謂卓有成效。

ISTH & AB Meeting不僅是學術交流的良好平臺，亦是促進BBM-H901注射液的國際化、提升血友病B治療整體水平的重要契機。信念醫藥期待與全球同行合作共進，聚力推動醫療健康行業的高質量發展。

6月29日，信念醫藥合作伙伴武田中國在臨港組織了一場以“血友病B基因治療”為主題的顧問委員會會議（AB Meeting），應邀出席的專家共計14位，其中參與演講的專家是來自中國醫學科學院血液病醫院的楊仁池教授、張磊教授、劉葳教授、以及薛峰教授。值得一提的是，肖嘯博士以及武田中國醫學部負責人曹嫻博士也作為會議主席，進行了精彩的開場致辭。

信念醫藥在此次大會的高質參與，為公司品牌宣傳提供了極好的平臺和渠道，也為BBM-H901注射液的未來上市進行了很好的預熱！

結合本次會議的召開，信念醫藥也邀請了專家集體參觀臨港生產基地，幫助專家近距離了解和學習前沿基因治療的生產細節，同時展示公司在基因療法生產方面的核心優勢。

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國家藥品監督管理局藥品審評中心、國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中心、上海市藥品監督管理局調研團領導蒞臨信念醫藥考察指導

編輯：余煌輝

2024年7月26日，國家藥品監督管理局藥品審評中心黨委書記、主任周思源、業務管理處處長許真玉、質量管理處副處長白玉、辦公室工作人員楊晨，國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中心主任范乙，上海市藥品監督管理局黨組書記、局長徐徠、藥品注冊處處長湯奧博、藥品審評中心主任陳桂良、業務監督處副處長阮秀芳，共同組成調研團，蒞臨信念醫藥考察指導。武田中國大中華區注冊事務負責人劉艷瑋也應邀出席。

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會議伊始，鄭靜博士從公司創立、發展歷程、所獲榮譽等方面詳細介紹了信念醫藥，強調“信念醫藥擁有原創的基因遞送載體、同類最優（BIC）和同類首創（FIC）的產品管線，也是中國首家獲得AAV基因治療藥物生產許可證的企業”。

隨后，肖嘯博士分享了市面上AAV基因療法現狀、公司產品研發管線、信念醫藥血友病B基因療法的作用機制、BBM-H901注射液研發歷程及臨床表現（IIT數據顯示，其在治療血友病B方面顯示出顯著效果，受試者的平均凝血因子Ⅸ（FIX）活性值顯著提高，且無嚴重不良事件）、商業化生產基地以及資質證書（C類和B類藥品生產許可證；獲得ISO 14001和ISO 45001認證）。

最后，調研團隊同與會公司領導展開了自由討論。

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· BBM-H901注射液的注冊檢驗進展

自由討論中，上海局徐局長特別關注了信念醫藥的BBM-H901注射液的注冊檢驗狀態。信念醫藥領導匯報了注冊檢驗的流程和進度，表明目前正在申請上海局抽樣。上海藥監局和上海藥品審評核查中心對此表示了高度重視，并表示將優先安排。調研團隊領導的重視不僅體現了政府部門對創新藥品的大力支持，也顯示了中國藥品審評制度的高效性與靈活性。

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· 國內藥品審評與美國的比較

肖嘯博士在會議上指出了當前國內藥品審評與美國的不同之處，并表達了對國內藥審的誠摯期望。他認為CDE的開放性和創新性對于推動中國藥品審評制度的發展至關重要。對此，CDE的周思源主任表示：“CDE愿意開放地聽取業界的建議，吸取落實好建議，持續提高國內藥審的水平。”

· 罕見病治療的專有政策建議

鄭靜博士在會議中提出重要建議，即“CDE要求猴GLP毒理支持IND申請并不合理”，并指出：“對于治療罕見病的細胞和基因治療（CGT）品種，建議制定專有的政策。例如：人體IIT數據可以支持免去猴GLP毒理研究。”對此，CDE的周思源主任表示將認真思考和評估這一建議。

通過此次交流，信念醫藥進一步明確了發展方向，將繼續推動基因治療技術的進步，積極與監管部門合作，共同促進中國藥品審評制度的優化。我們期待信念醫藥在未來能夠為廣大患者帶來更多希望，為醫藥行業的發展做出更大貢獻。讓我們共同期待BBM-H901注射液能夠順利通過注冊檢驗，早日造福中國乃至全球患者。

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信念醫藥榮獲CGT領域年度最具成長性企業

榮譽展示

榮譽展示

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只需一針！免去上百次治療，輝瑞基因療法獲歐盟推薦上市

潛在首款！現貨型基因療法治療罕見呼吸道腫瘤1/2期臨床達到主要終點

讓聾啞兒童聽見和說話，鼎新基因AAV基因療法研究成果發表《自然》子刊

星眸生物wAMD基因治療藥物I期臨床完成首例患者給藥

科技薈萃

科技薈萃

本期為大家帶來多款AAV基因療法的國外注冊申報進展和最新臨床前及臨床研究結果，包含輝瑞基因療法獲歐盟推薦上市，大家快來一起關注下吧！

編輯：邵文琦

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近日，歐洲藥品管理局（EMA）建議授予輝瑞（Pfizer）所開發的一次性基因療法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有條件上市許可，用于治療重度和中重度血友病B成人患者，這些患者體內無凝血因子IX（FIX）抑制劑，且沒有檢測到針對腺相關病毒血清型Rh74變異體（AAVRh74var）的抗體。

該建議基于一項正在進行的單臂、開放標簽3期試驗的結果，該試驗針對45名患有中度或重度血友病B的成年男性患者，他們的AAVRh74var中和抗體檢測呈陰性，并接受了單次靜脈輸注Durveqtix。

結果顯示，與標準治療相比，Durveqtix顯著降低了出血頻率。Durveqtix組患者的年化出血率（ABR）為1.44，接受預防性療法患者的ABR為4.50。此外，60%的Durveqtix組患者在個體觀察期間（范圍：2-4年）保持無出血事件，此數值在導入期接受常規預防治療的患者中僅為29%。患者在接受Durveqtix治療后，使得預防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。

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科技薈萃

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? ? ?試驗中最常見的副作用是肝臟轉氨酶水平升高，但可通過皮質激素治療。接受Durveqtix治療的患者將接受15年的隨訪，包括在關鍵臨床試驗中的6年和作為另外一項研究一部分的額外9年，以監測該基因療法的長期療效和安全性。

? ? ?血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現突變，導致缺乏凝血因子IX。患有該疾病的患者容易發生關節、肌肉和內臟器官出血，出現疼痛、腫脹和關節損傷。目前的治療包括終生每周或每月多次定期靜脈輸注凝血因子IX，一年可能需要進行超過一百次以上的治療，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。

? ? ?Durveqtix是一種新型的在研基因療法，含有生物工程化的腺相關病毒衣殼和編碼高活性FIX變體的轉基因。對于血友病B患者來說，這種基因治療的目標是使他們能通過一次性治療產生自體的FIX蛋白，而非像目前的標準治療那樣需要定期靜脈輸注FIX。輝瑞于2014年12月以2000萬美元預付款從Spark Therapeutics獲得該療法。加拿大衛生部（Health Canada）于今年1月批準該療法上市，美國FDA則在今年4月批準此基因療法，商品名為Beqvez。

信息來源： //xueqiu.com/5603603160/292324144

? ? ?近日，Precigen公司公布了其現貨型基因療法PRGN-2012治療復發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）患者的1/2期臨床試驗數據。PRGN-2012旨在激發對抗受HPV6或HPV11感染細胞的免疫反應，以治療RRP。此前，PRGN-2012已獲得FDA和歐盟委員會授予的孤兒藥資格，還獲得了FDA授予的突破性療法認定。

? ? ?RRP是一種罕見的、難以治療的呼吸道腫瘤，主要由HPV 6和/或HPV 11引起，其特征是在呼吸道發生小的疣樣生長或乳頭狀瘤。RRP可發生在呼吸道多個部位，主要發生在喉部。RRP一般是良性，但可引起嚴重、危及生命的氣道阻塞和呼吸道并發癥。

? ? ?此次公布的結果顯示，該1/2期臨床試驗達到了主要的安全性和療效終點。中位隨訪時間為20個月時，51%（18/35）接受PRGN-2012治療的患者達到了完全緩解（CR），且不再需要進行手術治療，CR持續時間超過12個月。86%的患者在接受PRGN-2012治療后的一年內需要進行的手術次數較治療前一年減少，從治療前一年的中位次數4次減少到接受治療后的0次。此外，PRGN-2012顯著改善了達到CR患者的Derkay評分（一種用于測量RRP生長程度的量表）和生活質量評分。安全性方面，PRGN-2012的耐受性良好，無DLT，也沒有＞2級的治療相關不良事件。

? ? ?Precigen公司表示計劃在2024年下半年通過加速批準途徑提交PRGN-2012的滾動生物制品許可申請（BLA）。新聞稿指出，如果獲得批準，PRGN-2012有可能成為首個獲得FDA批準用于治療RRP的療法。

信息來源： //xueqiu.com/5603603160/293409093

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科技薈萃

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近日，上海鼎新基因科技有限公司（簡稱“鼎新基因”）宣布其聯合復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院共同開發的AAV1-OTOF藥物臨床結果在全球醫學頂級期刊《自然醫學》（Nature Medicine）發表題為“Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single -arm trial results”的文章。

通過雙側基因治療，5名聾啞患兒雙耳聽力均得到明顯恢復，言語功能和聲源定位能力也得到改善。這些聾啞患兒均為耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突變）導致的先天性耳聾，年齡最大的為11歲，最小的為1歲。

研究團隊將前期研發的基因治療藥物，通過局部微創、顯微注射的方式，精準地一次性先后注射到患者雙耳。隨訪期間展示出良好的安全性。展示了AAV1-hOTOF藥物雙耳基因治療安全有效。

信息來源：//xueqiu.com/5603603160/294143183

6月21日，合肥星眸生物科技有限公司（以下簡稱“星眸生物”）宣布其基因治療藥物XMVA09注射液順利完成Ⅰ期臨床試驗首例患者給藥。

濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）是50歲以上人群中不可逆視力損傷的主要原因，全球約有2億人受此影響。

XMVA09注射液是全球唯一兼具雙抗靶點和玻璃體腔內注射的基因治療藥物。該產品采用AAV基因載體，攜帶VEGF-A和Ang-2雙特異性抗體基因，通過玻璃體腔注射直接作用于視網膜色素上皮（RPE）細胞，表達治療性蛋白，從而實現長效治療wAMD的目標。

此前在中國科學技術大學附屬第一醫院開展的IIT研究中，入組的6名wAMD受試者在未接受抗VEGF前瞻性負荷治療的情況下，均表現出極好的治療效果。其中，觀察期最長的第一例患者在用藥后進行了15個月的臨床隨訪，BCVA（最佳矯正視力）顯著增加。IIT階段性結果表明，XMVA09注射液的安全性可靠，耐受性良好，并初步達到了考察療效的研究預期。

信息來源：//xueqiu.com/5603603160/294754497

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內刊專訪 | 信念醫藥研發運營副總裁蔣威博士

端午粽香，文化傳承 | 公司端午節文化活動

夏季防暑指南

企業文化

企業文化

內刊專訪 | 信念醫藥研發運營副總裁蔣威博士

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編輯：倪亞香

信念雙月刊

近年來，全球基因治療已經進?臨床試驗爆發式增長階段，即將迎來商業化巨大熱潮，這就意味著該領域的競爭日趨激烈。于企業而言，全面提升研究能力，不斷增強內源創新，必然是夯實其核心競爭力并實現可持續發展的重中之重。我們知道，研發運營副總裁蔣威博士自入職信念以來，一直服務于分析方法開發、早研和醫檢所等關鍵職能。此次，我們有幸邀請到他，為我們全面闡述醫檢所在藥物研發過程中的關鍵作用，清晰介紹公司醫檢所的職責情況，洞察預判行業的發展趨勢，真摯分享他的信念印象……請隨小編一起走近他！

· 遵照集團公司扁平化的管理方向，醫檢所下設三個核心業務模塊：李鳳君帶領的生物分析（實驗室）、王沛博士帶領的運營管理、以及李芬帶領的質量保證（QA）。

· 三大模塊彼此獨立又互相賦能：生物分析模塊主要承擔公司非臨床（NCL）和臨床項目的生物分析，以及BBM001上市后臨床入組檢測；運營管理模塊主要履行醫檢所體系搭建、項目管理、樣品管理、試劑儀器管理以及行政職責，同時又在技術上賦能生物分析業務團隊，指導項目順利進行；QA模塊主要負責整個醫檢所質量體系的搭建、運行以及持續改進，同時負責機構內外部的審計工作，確保項目可以在兼顧合規和效率的基礎上有序開展。

· 整體而言，醫檢所工作的順利推進，離不開集團公司各跨部門同事的大力支持和配合，比如工程、IT、EHS、人力資源等。

企業文化

· 醫檢所的工作基本貫穿了公司藥物開發的各個階段，包括早期研發、非臨床檢測、臨床開發階段的生物分析、上市后臨床樣本檢測等，所以在公司發展戰略中發揮著舉足輕重的作用。

· 在過去的一年：

- 醫檢所負責所有管線的入排篩選檢測，準確快速的給出檢測結果和報告，有力保障了各個項目的入組時效和方案調整，進一步提高了運營效率；醫檢所還負責了多個非臨床毒理安評的全套生物分析工作，目前已陸續結題，為IND提供申報材料。

- 以上這些工作為公司帶來的主要價值包括：為公司節省大量委外支出，符合公司開源節流的定位；較新的分析方法學中核心的know-how盡可能保留于公司內部，在一定程度上保證了項目的領先性；項目進展的第一手信息，尤其是比較敏感的非臨床和臨床數據，亦可比較安全的留存于公司內部。

· 在未來的一年：

- 醫檢所將繼續為公司各管線已開展項目和新增項目提供分析和檢測支持，尤其是BBM001獲批上市后商業化階段的檢測。

信念雙月刊

· 更多AAV基因療法的批準上市：目前全球已有8款AAV基因療法上市，并且有300余款處于臨床研究階段。不遠的將來中國本土也會上市第一款可參與全球競爭的創新型AAV基因治療產品。

· 聚焦領域從罕見病擴展到常見病：目前已經上市的AAV基因治療藥物均是針對單基因遺傳罕見病，未來三年可能會有慢病領域的突破性進展甚至藥物上市。

· 更理想的遞送載體出現：由于工程化改造AAV載體工作的突破，一些更具潛力的載體會逐漸推進至臨床階段，如靶向肌肉、穿透血腦屏障、靶向脂肪等，展示出遞送效率更高、安全性更強、適用人群更廣的特點。

· 更有效的免疫抑制方案出現：目前AAV基因治療領域還不能完全解決預存抗體和重復給藥的問題，甚至對于有些適應癥還不能非常成功的治療，因此新的免疫調節方案極有可能會出現，并解決或者部分解決以上幾個難題。

· 商業化中支付模式迎來多維創新：目前已上市的基因治療產品均非常昂貴，動輒幾百萬美元級別。未來三年，可能會出現新的支付模式，如分期付款或按療效付款/無效退款，來解決高昂的治療費用和基因治療產品的可及性問題。

· 基因治療旅游全新模式得以推廣：基于AAV藥物“一次給藥，長期有效”的特點和生產制造的優勢，預期海外發達國家患者會到中國進行基因治療旅游。

信念醫藥在以上提及的幾點均有布局，為將來的潛在挑戰，做好了充分準備。

企業文化

初印象：

· 國內較早專注基因治療的生物醫藥公司：2018年，海外公司已在積極開發AAV基因治療領域，然而在國內幾乎沒有一家專注該領域的企業。在這樣一個背景之下，信念醫藥前瞻創立。

· 擁有深厚愛國情懷和專業積淀的領航人：公司聯合創始人肖嘯博士和鄭靜博士在AAV基因治療領域均已積累數十年的領域知識和實戰經驗，帶著幫助中國患者可及前沿基因療法的初心開啟信念全新旅程。

新印象：

· 全球性的基因治療公司：信念醫藥核心技術主要源自美國和中國，自成立以來亦在傾力開拓國際市場。2024年，公司更將美國納入重點市場并進行全面布局，正式步入“植根中國、輻射全球”的“全球化”元年。

· 成長性的特色企業文化：目前信念員工近300人，伙伴們的教育背景和從業經歷均有不同，然而在近些年的精誠合作中逐步形成了更為牢固的信任基礎，并在迎接一次又一次的挑戰中不斷學習和精進，真正實現了員工和企業的共同成長。

· 性格特點：開朗直率、共贏思維、“同理”溝通；

· 興趣愛好：科研、閱讀、旅行、羽毛球等運動；

· 家庭成員：三口之家，溫婉的“學術型”愛人+稚氣的“嘎鬧忙”兒子。

信念雙月刊

蔣博很颯，是一位給予團隊信任感、方向感和力量感的領導。在他的帶領下，團隊始終秉持“以解決問題”為宗旨。下屬遇到棘手問題時，他非常鎮靜并給到理性分析及指示，給足安全感。本來覺得很“炸毛”的問題，和蔣博溝通完就會覺得好像能干，可干，最后心態好了，問題隨之解決了，人也得到了成長。^_^

蔣博的管理風格是嚴謹的又是靈活的，講究“高質且高效”。通過合理安排人力物力等資源，集中力量辦大事，攻克難關，盡最大可能保障項目進度。

企業文化

蔣博待人誠懇、樂于助人、學識淵博（永遠在不斷地學習國內外的行業動態）、勇于承擔職責、積極樂觀……

風趣幽默，樂觀積極；對遇到的事情和問題，處理邏輯清晰；樂于與大家分享自己的知識和經驗，以此幫助大家少走彎路。

剛入職時與蔣博近距離共事，收獲了諸多難忘的時光。記得他那時像個大家長，一直苦口婆心建議大家早起，提前來公司閱讀文獻共同學習，可是小伙伴們因為加班太多，少有積極響應，如同逃課的孩子。

信念雙月刊

記得剛入職2周的時候，當時我一邊了解公司和產品，一邊和部門領導搭建部門流程，也與業務部門一起梳理CDMO業務流程和計劃。由于我之前沒有接觸過CDMO和檢測方面的業務，對這塊工作沒有頭緒。我知道蔣博之前有該領域的經驗，所以主動請教蔣博，當時蔣博讓我直接參與一個和外部客戶溝通檢測參數的會議，以此了解和乙方溝通的思路，這對我后續跟進CDMO和檢測業務非常有幫助。特別感謝蔣博那次的邀請，給了我一次實戰學習的機會。在這之后，他也給我介紹了一些他既往積累的經驗，我都一一做了筆記。也是因為這些，讓我在后續的業務開展中，受益匪淺。他除了樂于助人、樂于分享，持續追求進步的態度也值得我學習。在很多次的交流溝通中，即便是對于我們之前沒有接觸的內容，他都能很快速地找到相關的材料，供我們一起學習使用。再次感謝蔣博！您是我的榜樣！

蔣博是善解人意的，會耐心地傾聽每個小伙伴的需求，盡可能的為小伙伴解決工作和生活上的各種問題，讓大家覺得安心。蔣博也是細心靦腆的，為了讓大伙兒聯絡感情，提供場地，安排食材，忙里忙外，酒桌上卻是最安靜的，也許是看著大家開心他也覺得心里很滿足吧。

企業文化

過年期間，恰逢BBM002受試者入組，其中一項入排指標需要緊急出具報告，這就意味著伙伴們不得不提前近一周返崗復工，然而大家都離公司很遠，春運期間車票不好買，加之年前為了交付項目加班加點甚是疲累。蔣博在分派這個任務時，并沒有給到我們“強壓”的感受，而是耐心溝通出具報告背后的意義，讓我們從內心充分認可這次付出。同時，他協調資源幫助我們解決出行困擾，無后顧之憂。最后，我們順利完成任務，患者也成功入組，我們更覺得這是一件特別有意義的事。當然，這只是其中一個例子，類似的還有很多。

信念雙月刊

編輯：邢晨

端午節，作為中華傳統節日，承載著深厚的文化底蘊和民族情感。在這個特別的日子里，公司也希望通過一場文化活動，讓每一位員工不僅感受到節日的氛圍，更能體會到公司的企業文化和對員工的關懷。今年，公司特別為每位員工準備了特別的端午節禮物——蛋黃肉粽，希望這份傳統美食能為大家帶來節日的歡樂和家人般的溫暖。

端午節起源于古代的龍圖騰祭祀，后逐漸演變為紀念愛國詩人屈原的節日。端午節有著豐富的習俗，如賽龍舟、掛艾草、佩戴香囊等，這些習俗不僅體現了人們對自然的敬畏，也寄托了人們對健康和平安的祈愿。?

企業文化

為了讓員工更好地體驗和傳承端午節的文化，人力資源/行政部為每位員工準備了蛋黃肉粽。其制作非常講究，選用了優質糯米和新鮮豬肉，搭配上咸香的蛋黃，每一口都能帶來滿滿的幸福感。大家品嘗到美味的同時，也感受到了這份富含傳統文化的心意。

員工們在分享肉粽的同時，也聊起了包粽子的手藝，辦公室不少員工實屬“臥虎藏龍”，都是包粽子的一把好手。生產部的申秀峰和王楊子達更是當場約好了節假日一起包粽子，共度端午佳節。

端午節不僅是一個傳統節日，更是一個展示企業文化和增強員工凝聚力的絕佳機會。通過這次活動，我們不僅重溫了傳統文化，更加強了員工之間的交流與互動。希望每一位員工都能在公司的關懷中感受到家的溫暖，感謝每一位員工的參與和支持，讓我們期待下一次的文化活動，繼續在傳統文化的滋養下，感受公司的溫暖和力量。

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夏日炎炎，隨著三伏天的到來，“炙烤模式”已經開啟，不僅皮膚被曬得黝黑，身體也在經歷烈日“烤”驗。稍不留意，就可能被中暑盯上，嚴重時甚至危及生命防暑降溫不可掉以輕心。為了讓大家能夠輕松愉快地度過這個夏天，我們特別準備了這份防暑全攻略，助你清涼一夏！

在炎熱天氣里，特別是高溫、高濕、不通風的環境下，人體不能正確調節自己的體溫，導致身體過熱而出現的一系列癥狀，稱為中暑。中暑是以體溫調節中樞功能障礙、排汗功能障礙及水、電解質丟失過多為特征的一種疾病。調查顯示，半數中暑發生在室內。

編輯：胡夏軻

企業文化

· 高溫環境：

長時間處于高溫環境，尤其是溫度超過 35℃、濕度超過60%的環境。

· 高強度勞動或運動：

身體產熱增加，散熱不足。

· 個人因素：

特殊人群，對高溫的適應能力較弱。

根據我國《職業性中暑診斷標準》，中暑一般分為先兆中暑、輕癥中暑及重癥中暑。

中暑的前期過程，通常表現為頭暈眼花、惡心、乏力、注意力不集中、動作不協調等，此時體溫一般正常或輕微升高（小于38℃）。出現這些癥狀后，如果能及時將患者轉移到陰涼通風處休息并補充水分和電解質，一般短時間內就可恢復。

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除上述癥狀持續加重外，體溫可升高至38℃以上，出現面色潮紅、大量出汗、皮膚灼熱等表現，或出現面色蒼白、四肢皮膚濕冷、血壓下降、脈搏增快等表現。若進行及時有效處理，常于數小時內恢復。

重癥中暑可分為3種類型，即熱痙攣、熱衰竭和熱射病。

1、熱痙攣：

由于出汗過多導致口渴，大量飲水卻沒有補充相應的電解質，導致血液中的氯化鈉濃度下降而引起肌肉抽搐、肌肉疼痛等癥狀。

2、熱衰竭：

常發生于兒童、老年人及慢性病患者。由于人體的水分及電解質丟失過多，導致血容量不足，進而引起頭痛、頭暈、胸悶、面色蒼白、冷汗淋漓、脈搏細弱或緩慢、血壓偏低等。

3、熱射病：

為中暑的最嚴重階段，主要表現為高熱（體溫常在40℃以上，甚至高達42℃）、皮膚干燥、驚厥、嗜睡、昏迷、休克等。后期可能合并多器官能衰竭，死亡率高達20% ~ 70%。

企業文化

1、最好選擇易吸汗、寬松、透氣的衣服，貼身衣服最好是純棉制品；

2、宜穿淺色衣服；

3、要注意勤洗勤換；

4、室內公共場所溫度過低時，可適當增加衣物；

5、戴上太陽帽和太陽鏡，以避免陽光直射眼睛。

1、適量飲淡鹽開水、涼茶、綠豆湯等；

2、不可過度吃冷飲；

3、宜吃清淡食物，不宜吃剩菜剩飯；

4、多食用富含維生素和礦物質的水果和蔬菜，如西瓜、蘋果、橙子、檸檬、黃瓜、番茄等，可以補充身體所需的營養素。

1、適當增加午休，保證睡眠時間；

2、電扇不要直接對著身體長時間吹；

3、進出空調房間注意適應室內外溫差，室內空調最佳溫度應設定為26-28℃；

4、不宜在陽臺、樹下或露天睡覺。在高溫環境下，要給自己充足的休息時間。

1、盡量避免或減少戶外活動，尤其是10—16時不要在烈日下外出運動；

2、若外出，應采取必要防護措施，如打遮陽傘、涂防曬霜等，帶上充足的水、防暑藥；

3、不要長時間在太陽下曝曬，注意到陰涼處休息；

4、渾身大汗時，不宜立即用冷水洗澡；

5、若有人中暑，要迅速抬至陰涼通風處，馬上撥打“120”求救。

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