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2023年03月

信念雙月刊

以科技為信，以患者為念

信念雙月刊

2023年第09期

封面故事

患者第一

? ? ? 2023年2月24日，信念醫藥開工迎新盛典在藍灣美爵酒店隆重舉行，此次年會的主題是“你的答案，我的夢想”。領導及全體員工出席盛典，歡聚一堂，見證了信念醫藥取得的成就，共享著信念醫藥成功的喜悅。

? ? ? 下午四時許，年會盛典在公司聯合創始人兼首席執行官鄭靜博士的致辭中拉開帷幕。鄭總為大家帶來了精彩發言：她帶領大家整體回顧信念醫藥在2022年所取得的卓越成果，全面解析2023年的重點戰略目標，為全員齊力前行指明方向；鄭總對于全體員工的戮力同心與銳意進取，亦表示了極大認可及誠摯感謝；她希望大家不忘初心、順勢而為，緊跟公司視野與布局，繼續深耕基因治療領域，為患者帶來突破性療法而不懈奮斗！

? ? ? 鄭總致辭后，領導們還真摯的為大家獻唱一首《你的答案》 — 信念版BOSS秀！悠揚激昂的歌聲傳達著一種執著創新的信念精神，每一位信念人也動容地隨之合唱。

? ? ? BOSS秀之后，是我們聯合創始人、董事長及首席科學家肖嘯博士的致辭環節。肖總振奮人心的演講獲得了現場信念人的熱烈掌聲，也點燃了所有伙伴對于美好未來的信心與斗志。我們深知正是有肖總這樣一位遠見卓識且兢兢業業的領路人在指引同行旅程的方向，信念醫藥才會有碩果顯著的昨天，以及充滿無限可能的明天。

信念醫藥開工迎新盛典隆重舉行

? ? ? 公司的蓬勃發展是領導決策正確最好的體現，同時也是每位信念人辛勤耕耘的結果。由各位領導為過往一年中，對信念醫藥做出突出貢獻的個人以及團隊給予了表彰，無論是一直堅守在信念的老信念人還是新入職的新信念人，都為信念醫藥奉獻了自己的力量，他們是公司的基石，是最值得尊敬的人。

信念雙月刊

2023年第09期

封面故事

誠信正直

? ? ? 頒獎的興奮還未褪去，一場場精心準備的年會節目陸續登場。在接下來的表演環節中，醫學檢驗所的彈唱《再回首》、工程部的詩朗誦和演唱《信念?夢想》和小人舞、QA和QV的小品《先生請出山》、生產部的音樂小品《晚會唱什么》以及人力資源部、PD、病毒包裝、產品線藥政、商務管理部和CMC共計六部門聯合的詩朗誦《我愛上班》等節目讓大家耳目一新。我們信念人不僅專業能力過硬，助推著公司成長，而且藝術造詣也頗為高雅，貢獻的作品可圈可點。

? ? ? 伴隨著節目的歡聲笑語、抽獎的驚心動魄，最后的合影，所有信念人臉上洋溢著桃花般微甜的笑容。至此，2022年的開工迎新盛典順利落幕，為不平凡的2022年畫上了圓滿的句號。辭別充滿挑戰的2022年，展望勢在必得的2023年，每一位信念人充滿斗志！迎著和煦的春風，信念人整裝待發！

? ? ? 在激動人心的年度抽獎環節中，公司為家人們提供了多種獎品，包括華為meat50 pro、戴森吹風機、華為平板電腦、飛利浦電動剃須刀、Apple AirPods、破壁機、空氣炸鍋等重磅獎品，每位領導也為信念人準備了各自的小心意，讓在場的所有家人度過了愉快的夜晚。

目錄

創新改進

信念雙月刊

2023年第09期

信念醫藥2023年內部講師項目正式啟動

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2023年2月-3月基因治療領域資訊速遞

14-

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1、熱烈慶祝血友病B注冊臨床三期完成

首例給藥

2、信念醫藥與丹納赫生命科學達成戰略合作

3、“基因治療血友病獲新突破”研究成果獲評2022年度中國十大醫學科技新聞

08

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13

贊助人/主辦方

主編

副主編

工作小組秘書

美術布局負責人

法規及行業動態負責人

公司新聞及文化板塊內容編輯

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鄭靜

頓躍

梅博

吳圣潔

胡夏軻

信念內刊編委會

1、CEO鄭靜全國顛覆性創新大賽總決賽獲國家科技部優勝獎

2、信念醫藥成功入選“2022年上海市重點服務獨角獸企業”榜單

3、CEO鄭靜入選奉賢第四屆（2022）“濱海賢人”系列優秀人才

20

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1、幸福啟航—員工交房儀式盛大舉行

2、芬芳女神節|魅力巾幗，花漾人生

3、健康小貼士—預防甲流，守護健康

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邵文琦

邢晨

余煌輝

倪亞香

信念雙月刊

2023年第09期

資訊速遞

責任共擔

熱烈慶祝血友病B注冊臨床三期完成

首例給藥

? ? ? 2023年3月31日，信念醫藥自主研發的BBM-H901注射液，注冊臨床三期研究（CTR20212816）順利完成首例受試者給藥。感謝公司全體同仁對該項目的傾力支持，也期待項目組早日完成全部三期給藥任務。

信念雙月刊

2023年第09期

資訊速遞

團隊共贏

信念醫藥與丹納赫生命科學達成戰略合作

? ? ? 2023年3月31日，信念醫藥與丹納赫生命科學舉行了戰略合作簽約暨合作研發實驗室揭牌儀式。基于雙方在行業內的優勢地位和良好的合作意愿，雙方達成建立戰略合作伙伴關系，并啟動信念醫藥與丹納赫生命科學合作研發實驗室，以此展開今后的深度合作。

? ? ? 歡迎信念伙伴點擊公司官微鏈接，閱讀更多詳情！

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2023年第09期

資訊速遞

患者第一

? ? ? 2023年2月8日，“2022年度中國十大醫學科技新聞”重磅揭曉。中國醫學科學院血液學研究所張磊教授、楊仁池教授與華東理工大學肖嘯教授合作開展的“血友病B基因治療研究”因在血友病基因治療領域取得的新突破，獲評2022年度中國十大醫學科技新聞。

? ? ? “十大醫學科技新聞”評選自2016年起，已由健康報社連續組織7年。本次醫學科技新聞評選采用數據檢索和院士專家評議相結合的方式，設置多輪篩選環節。針對2022年度我國基礎醫學、臨床醫學、公共衛生及預防醫學、藥物及器械、醫學生物及醫學工程、中醫藥等領域的主要進展或科技事件，進行評估和遴選。

? ? ? 早在2022年5月19日，《柳葉刀·血液學》便報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。結果顯示，接受基因治療患者的凝血因子水平顯著提高，證實了肝臟靶向AAV載體在中國患者中的安全性和有效性，使血友病有望治愈。該研究正是由中國醫學科學院血液學研究所張磊教授、楊仁池教授與華東理工大學肖嘯教授團隊合作完成。

? ? ? 一直以來，靜脈輸注凝血因子替代治療雖可以改善患者生活質量，但無法治愈血友病。基因治療為根治血友病帶來可能。該項研究證實了肝臟靶向AAV載體在中國血友病患者中的有效性和安全性，達到了國際當前最好治療效果。該研究提供的治療方法，還在載體輸注前創新地采用預防性應用糖皮質激素的方式，降低了不良事件的發生。

? ? ? ?由此可見，治愈血友病B已不再是觸不可及的夢想，我們已經跨出最具突破性的一步。正是有血研所張磊教授、楊仁池教授與華東理工大學肖嘯教授團隊這些真正的學者不斷追求創新的精神，才能將夢想付諸于實踐，讓罕見病不再罕見，我們要秉持信念，堅定地追隨勇于創新的先驅者，貢獻自己的微光。

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2023年第09期

科技薈萃

誠信正直

2023年2月-3月基因治療領域資訊速遞

? ? ? 本期為大家帶來多個AAV基因療法的注冊申報進展、最新臨床研究結果，包括了3款針對眼科疾病的AAV基因療法的最新進展以及多款針對耳聾的AAV基因療法進入臨床，大家快來一起關注下吧！

1、 光遺傳AAV基因療法再獲快速通道認定

? ? ? 近日，致力于研發針對視網膜退行性疾病基因療法的臨床階段生物技術公司Nanoscope Therapeutics宣布FDA授予了其在研基因療法MCO-010治療Stargardt疾病的快速通道指定（FTD）。此前，該療法已獲得治療色素性視網膜炎（RP）的FTD和針對以上兩種適應癥的孤兒藥稱號。

? ? ? Stargardt病是一種影響兒童和成人的進行性遺傳性疾病，能夠導致黃斑變性（MD），造成視力持續下降。該病可由多種不同的基因突變引起，目前尚無針對性治療方法。MCO-010是一種基于光遺傳學的AAV基因療法，采用單次玻璃體注射給藥的方式，借助AAV2載體將光敏多特征蛋白（MCO）基因遞送到視網膜細胞中，旨在使視網膜細胞能夠恢復檢測光線的能力，以期在環境光下恢復視力。目前，MCO-010治療Stargardt患者的2期臨床試驗已完成入組，試驗結果預計將于2023年第一季度公布。

? ? ? Nanoscope在2021年6月公布過MCO-010治療晚期RP患者的1/2a期臨床試驗結果：相對基線而言，所有受試者的形狀辨別精度都提高到大于90%的水平；高劑量組的7名患者中有6人視力增值高于0.3LogMAR（15 letters）水平，且所有受評估的患者均已維持視力改善的情況近一年。這一結果初步證明了該療法良好的療效和安全性。

2、 GenSight公布1/2期臨床數據

光遺傳學AAV療法持續4年改善視力！

? ? ? 近日，GenSight Biologics宣布了其在研光遺傳學AAV基因療法GS030的PIONEER I/II期臨床試驗數據。初步驗證了GS030治療視網膜色素變性（RP）患者的安全性和有效性。

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2023年第09期

科技薈萃

創新改進

? ? ? RP是由一系列參與視覺周期的基因發生多種突變所引起的遺傳性疾病。已有超過100個基因缺陷被發現與RP相關。RP患者一般在年輕時開始視力下降，到40歲時發展為失明。RP目前尚無治愈性療法。GS030是一種基于GenSight公司的光遺傳學技術平臺的基因療法，通過將眼部基因療法和治療視網膜細胞的定制光激活療法相結合來恢復盲人視力。GS030療法包括一個基因療法（GS030-DP）和一個可穿戴的光電視覺刺激設備（GS030-MD），通過單次玻璃體內注射，利用優化的AAV2載體將編碼光敏蛋白（ChrimsonR-tdT）的基因導入視網膜神經節細胞，使它們對光有反應，并且不依賴于被色素性視網膜炎等疾病破壞的光感受器。由于ChrimsonR-tdT是由高強度的琥珀色光激活的，因此需要配合可穿戴的醫療設備來刺激視網膜，使其視覺功能得到恢復。目前，這一療法已在美國和歐洲獲得孤兒藥稱號。

3、4DMT斬獲第六個AAV基因療法IND批準

? ? ? 2023年2月2日，4D Molecular Therapeutics公司（4DMT）發布公告稱，其玻璃體內注射AAV基因藥物4D-150用于治療糖尿病性黃斑水腫（DME）的IND申請獲得美國FDA批準。一項Ⅱ期臨床試驗SPECTRA將評估4D-150在DME患者中的安全性和有效性。

? ? ? DME是一種視網膜疾病，其致病原因為眼部血管過度滲出液體，導致視網膜腫脹及病情進展后的視力喪失。2022年11月14日，4DMT曾公布4D-150用于治療新生血管年齡相關性黃斑變性（濕性AMD）的1/2期臨床試驗第一組的臨時臨床數據。數據表明：隊列1患者（n=5）接受了4D-150（3E10 vg/眼）的單次玻璃體內注射；這些患者是高需求患者，在入選試驗前的12個月中，他們的平均年化抗血管內皮生長因子（VEGF）注射率為~11；在玻璃體內注射4D-150后，隊列1患者的年化抗VEGF注射率降低了96.7%；80%的隊列1患者在4D-150用藥后約10個月內沒有接受任何補充的阿柏西普注射；迄今為止，4D-150的隊列1的安全性和耐受性得到了證明，沒有臨床意義上的眼內炎癥或眼球下垂的報告。本次獲批是4DMT在美國提交并被批準的第六個IND申請。

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4、多款針對耳聾的AAV基因療法進入臨床

? ? ? 2022年2月24日，Decibel Therapeutics宣布英國藥品和保健產品監管機構（MHRA）批準了其先導AAV基因療法DB-OTO的臨床試驗申請，旨在為Otoferlin基因突變引起的嚴重先天性聽力損失的個體提供持久的聽力功能。此前，該藥物的臨床試驗已于美國獲批，并獲得了FDA授予的孤兒藥和罕見兒科疾病稱號。預計將在2023年上半年啟動臨床試驗并于2024年第一季度公布首批患者的臨床數據。

? ? ? DB-OTO是Decibel與Regeneron合作開發的一款雙載體AAV基因療法，分別利用兩個AAV載體裝載OTOF cDNA的不同基因片段，解決了OTOF基因過大而超載荷的問題。通過耳蝸內注射給藥，將OTOF的功能性拷貝傳遞到細胞內以表達Otoferlin蛋白，進而使患者恢復聽力。臨床前研究表明，在嚙齒類動物模型中，DB-OTO可以使其產生Otoferlin蛋白，并建立聽覺腦干對聲音的持久反應；在非人靈長類動物中，可以檢測到Otoferlin蛋白分布整個耳蝸，初步證明了DB-OTO治療耳聾的潛力。

? ? ? 除了DB-OTO外，針對相同適應癥的多款藥物也取得了新進展。2022年9月，Akouos基于Anc-AAV開發的候選基因療法AK-OTOF獲得FDA批準啟動1/2期臨床試驗。11月，鼎新基因與復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院合作開展的關于RRG-003治療先天性耳聾的AAV基因療法臨床試驗啟動，是國內開展的首個用于治療耳聾的基因療法臨床試驗。12月，Sensorion宣布FDA授予其在研雙載體AAV基因療法OTOF-GT孤兒藥資格認定，并預計于2023年上半年提交其臨床試驗申請。

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信念課堂

責任共擔

信念醫藥2023年內部講師項目正式啟動

? ? ? 2023年3月3日，經過前期調研、內部征集、部門推薦等為期3個多月的準備，信念醫藥內部講師項目正式啟動，16位首批內部講師攜17個分布在早研、分析方法、醫學檢測、臨床、醫學、注冊、項目管理、生產、IT、領導力等不同領域的課程主題正式亮相，2023課程表也向全員正式發布。

? ? ? 3月17日和3月24日，兩位講師黃河和蔡珍珍分別就《臨床試驗期間安全性及風險管理》和《基于液相色譜的分析方法和原理介紹》主題給大家做了分享，各吸引到了84位和67位同事聆聽，大家反響積極，反饋說：學到不少新知識，有了更新的認識；并有同事提出建議：后續培訓可以事先通知參與人員，搜集想要了解的知識點，便于講者提前準備針對性內容；培訓可增加公司內部操作實例，更便于理解等。這些寶貴意見將幫助后續講者進一步提高授課質量。

? ? ? 內部講師項目是個開放的平臺，我們鼓勵所有小伙伴，如果有擅長的課題（相關課題可參考下表）和希望分享的意愿，均可與人力資源部方鵑聯系，讓你的經驗和智慧得到展示和傳播。讓我們共同努力，營造互幫互學的組織氛圍！

? ? ? 內部講師項目是信念醫藥提煉內部智慧、促進不同專業人員分享與交流的重要項目，旨在打通跨部門溝通信息壁壘，促進各領域科學普及，營造主動學習、積極分享的學習型環境的一項舉措。課程主題來源于跨部門需求，人選由部門推薦或毛遂自薦，課程效果如何由學員反饋得到，并視需要進行課程主題深化和調整。

信念雙月刊

2023年第09期

榮譽展示

團隊共贏

1、CEO鄭靜全國顛覆性創新大賽總決賽

獲國家科技部優勝獎

? ? ? 2023年2月21日-2月24日，由科技部主辦，科技部火炬中心、浙江省科技廳、杭州市人民政府承辦的2022年全國顛覆性技術創新大賽(下稱大賽)總決賽在杭州落下帷幕。本次大賽是科技部落實黨中央戰略決策部署、推動顛覆性技術創新工作的一項重要舉措。

? ? ? 大賽自2022年7月啟動以來，吸引了來自全國各地重點高校、知名科研院所、行業龍頭企業等單位2800多個技術項目報名參賽。經過項目初篩、領域賽，篩選出157個具有顛覆性可能的優質項目晉級總決賽。經過為期3天的巔峰對決，大賽最終決出74個優勝項目。信致醫藥（信念醫藥全資子公司）CEO鄭靜博士在全國顛覆性技術創新大賽總決賽答辯中獲全票通過，榮獲國家科技部優勝獎。

2、信念醫藥成功入選“2022年上海市

重點服務獨角獸企業”榜單

3、CEO鄭靜入選奉賢第四屆（2022）“濱海賢人”

系列優秀人才

信念雙月刊

2023年第09期

企業文化

患者第一

1、幸福啟航—員工交房儀式盛大舉行

? ? ? 2023年2月26日上午10點18分，信念集團員工保障住房項目舉行了隆重的新房交付儀式。信念集團CEO鄭靜和主要管理層領導出席儀式并致辭；員工業主及家屬代表也分享了即將入住的喜悅，及對未來的美好期許。

? ? ?剪彩儀式后，鄭總為大家送上誠摯的祝福，歡迎各位信念業主回家。鄭總說：住房保障事關員工民生大計；在寸土寸金的上海，公司通過各方積極努力與爭取，為員工取得的保障房實屬不易；這充分體現了公司對員工福利保障的高度重視，體現了為員工服務的責任擔當；公司會再接再厲，為更多的員工圓一個上海的新房夢。

2、芬芳女神節|魅力巾幗，花漾人生

? ? ? 在第113個國際婦女節來臨之際，為進一步豐富女員工精神文化生活，團結引領廣大女同胞凝心聚力向未來，3月8日，信念醫藥集團在閔行基地和臨港基地舉辦主題為花漾人生的三八婦女節花藝DIY活動。

? ? ? 在一早進公司的時候，人事小伙伴們精心準備了玫瑰花，給進公司的每一位女生傾情獻上，烘托出濃濃的氛圍感和儀式感，方便所有到場的女神們打卡拍照，記錄下專屬節日里屬于自己最美的時刻。

? ? ? 下午，DIY活動開始，人事部代表公司對所有到場的女員工們以及男員工們表示熱烈歡迎，并向奮斗在各個戰線上追求卓越、勇挑重擔、砥礪奉獻的“鏗鏘玫瑰”們致以節日的慰問和美好的祝愿。

? ? ? 緊接著，DIY制作正式開始。女神們根據自己對美的理解，開始設計構思。大家置身在花海中，一起探討如何將一種種材料錯落有致地組合在一起，提高作品的整體美感和層次感。現場歡聲笑語，氣氛溫馨。不一會，一件件布藝花作品逐漸成形，每個作品都被賦予了特殊的情感和內涵，展現了獨特之美。看著自己的作品，每個人都充滿了成就感和喜悅感。

? ? ? 冰心曾說：“世界上若沒有女人，這世界至少要失去十分之五的真、十分之六的善、十分之七的美。”每個女人都擁有多重身份：在生活中，她們為人母、為人妻、為人女；在工作中，她們巾幗不讓須眉，書寫“柔肩擔重任”的美麗篇章。此次活動就是為了讓女員工卸下所有的身份，帶上美麗的心情，在藝術中放松身心、陶冶情操，享受屬于自己的閑暇時光。

? ? ? 最后，祝愿集團公司全體女員工及男員工家屬們節日快樂，愿大家笑容常開，美麗常伴！如花綻放，花漾人生！

信念雙月刊

2023年第09期

企業文化

誠信正直

3、健康小貼士—預防甲流，守護健康

? ? ? 流行性感冒（簡稱流感），是流感病毒引起的一種急性呼吸道傳染病。流感病毒分為甲、乙、丙、丁4型，人流感主要是甲型流感病毒和乙型流感病毒引起，每年呈季節性流行，其中甲型流感易引起大流行。流感病毒的抗原性易變，傳播迅速。每年的冬春季是流感等呼吸道傳染病的流行季。

甲流有哪些癥狀？

（1）突發高熱，惡寒癥狀明顯

? ? ? 甲流感染者一般在發病3～6小時內發熱，并迅速轉為高熱，發熱常為甲流病人的首發癥狀。發熱后病人會陸續出現感染的其他癥狀，如咳嗽、咳痰。由于體溫上升迅速，病人常感覺惡寒。高熱一般會持續3～5天，經過治療后體溫逐漸恢復正常。

（2）嚴重頭痛、全身酸痛

? ? ? 80％以上的甲流病人在患病后會出現嚴重頭痛癥狀，以眉弓、太陽穴部位最為明顯。由于“甲流”病毒的侵襲，釋放的毒素引起大量酸性物質的產生，病人往往還會感到全身性的肌肉酸痛、關節疼痛。

（3）持續的疲勞感，虛弱感

? ? ? 大多數甲流病人發病后精神很差，會感覺到明顯的疲乏無力，頭暈、犯困、四肢無力，無法進行正常的工作學習。

（4）胸部壓迫感

? ? ? 胸部壓迫感表現為胸悶、憋氣、呼吸不暢，病毒可能侵犯呼吸道，引起呼吸道的感染，導致氣體交換不足，出現輕度缺氧癥狀。

如何預防甲型流感？

（1）減少聚集

? ? ? 流感病原主要通過人們呼吸道分泌物的飛沫傳播。閉塞的房間也會讓細菌和病毒密度上升，增加病原傳染幾率，應避免去人多的地方。

（2）接種疫苗

? ? ? 積極接種流感疫苗是增強對病毒免疫力的有效方法，可自愿接種。降低罹患流感的概率，并減少重型和危重型流感的發生。

（3）遠離毒源

? ? ? 家里有人確診感染流感病毒應及時治療或隔離，以免傳染。遠離流感病毒攜帶者，避免與之近距離接觸，以防感染。

（4）講究衛生

? ? ? 勤洗手，多喝水，保持良好規律的作息，以增強身體抵抗力。進行適量的戶外運動，保持室內空氣流通，定期消毒等行為均可降低患流感的風險。

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